膝軟骨再生の最新臨床試験動向2026｜iPS細胞・培養軟骨・遺伝子治療の進捗

「膝の軟骨は一度すり減ると元には戻らない」。長年そう言われてきた常識が、少しずつ変わり始めています。再生医療の研究が進んでいるからです。

2025年から2026年にかけて、いくつかの新しい治療が臨床試験の後期段階（実用化の手前）に入ってきました。たとえば以下のような技術です。

• iPS細胞（どんな細胞にも変化できる万能細胞）からつくる軟骨
• 自分の軟骨を培養して移植する「ジャック」の保険適用拡大
• AAVベクター（遺伝子を細胞に届ける運搬役）を使った遺伝子治療

この記事では、信頼できる公的機関の情報をもとに、2025〜2026年に進行中の主な膝軟骨再生医療をまとめました。参考にしたのは、日本再生医療学会、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、臨床試験の登録情報、PMDA（医薬品医療機器総合機構）、アメリカ食品医薬品局（FDA）などの公開情報です。宣伝記事ではありません。「今どこまで進んでいるのか」「いつから一般的な治療として受けられそうか」を、事実に基づいてお伝えします。

膝の痛みに悩む方やご家族が、過度な期待や失望をせず、冷静に状況を知るための参考になれば幸いです。

【1】京都大学によるiPS細胞を使った軟骨移植の臨床研究

iPS細胞（どんな細胞にも変化できる万能細胞）を使った膝軟骨再生で、日本をリードしているのが京都大学です。京都大学iPS細胞研究所（CiRA）と京都大学医学部附属病院が連携して研究を進めています。2019年11月には厚生労働大臣へ計画を提出し、安全性の基準を満たすと確認されました。

対象となるのは、けがや「離断性骨軟骨炎」などによる膝の軟骨損傷です。他の人のiPS細胞からつくった軟骨組織を、患者さんの欠けた部分に移植する方法です。2023年2月には、サル（カニクイザル）を使った研究で成果が出ました。他の人のiPS細胞からつくった軟骨を膝に移植すると、正常な軟骨に近い組織として再生することが論文で報告されました。

さらに2023年6月には、質の高い軟骨を大量につくる新しい方法も確立しています。治療に必要な「量」と「品質」の両方の基盤が整いつつあります。

ただ、2025〜2026年の時点では、まだ初期段階の研究にとどまっています。海外の専門誌のレビューでも、iPS細胞由来の軟骨は「動物実験から初期臨床」の段階と報告されています。実用化までには、製造のしくみ・品質管理・長期の安全性の確認に、あと数年以上かかると見られます。

【2】自家培養軟骨ジャック：1,900例超の実績と適応拡大

今、日本で一番実用化が進んでいる膝の再生医療が「自家培養軟骨ジャック」です。株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング（J-TEC）が開発した製品で、以下のような治療法です。

• 患者さん本人の健康な軟骨を少量採取する
• 体の外で立体的に培養する
• 膝の軟骨が欠けた部分に移植する

2012年に国内で承認されました。これまでは主にけがや離断性骨軟骨炎が対象でしたが、変形性膝関節症（膝OA）にも使えるように適応が広がってきています。2026年2月のJ-TEC畠賢一郎氏の講演資料によると、ジャックはこれまでに1,900例以上の治療実績があります。発売後7年間の調査でも、有効性と安全性が確認されています。

変形性膝関節症を対象とした治験は、2018年7月に始まり、2024年2月にPMDAへ治験終了が届け出られました。この治験では、以下のような結果が報告されています。

• ヒアルロン酸注射と比べて膝の機能（WOMACスコア）が有意に改善
• 移植した部位の97.4%で、正常な軟骨に近い組織に修復

さらに、2025年3月26日には一部変更が承認されました。2026年1月の朝日新聞では「自分の軟骨細胞を培養して移植する再生医療製品が変形性膝関節症にも保険適用」と紹介されています。一方で、ジャックは膝を大きく切り開く手術が必要です。使えるのは、日本整形外科学会が定める基準を満たした医療機関だけです。

「人工関節を避けて膝そのものを治す」選択肢が現実になりつつあります。ただし、高齢・変形が進んでいる・肥満などの場合は適応外となることも多く、誰でも受けられるわけではありません。

【3】遺伝子治療：GNSC-001とTG-Cの動向

最近、急速に開発が進んでいるのが、膝の関節に遺伝子を届ける治療です。使うのはAAVベクター（遺伝子を細胞に届ける運搬役）と呼ばれるしくみです。JST研究開発戦略センターの2026年報告書でも、この治療は血友病や筋ジストロフィーなどではすでに実用化されており、次は変形性関節症（OA）への応用が注目分野と挙げられています。

代表的なのが、アメリカで開発中の遺伝子治療「GNSC-001」（Genascence社）です。炎症を抑える物質を関節の中で長く出し続けるしくみです。この治療は、以下のように順調に進んでいます。

• 第1段階の試験で、安全性と効果の持続が確認済み
• 2024年にアメリカで早期承認を目指す「Fast Track指定」
• 2025年7月にアメリカ食品医薬品局（FDA）から画期的な治療法として認定
• 2026年以降に臨床試験の後期段階（実用化の手前）へ進む計画

関節に直接注射する方法のため、全身に投与するタイプで心配される副作用のリスクは低いと考えられています。OA領域で最も実用化に近い遺伝子治療のひとつです。

もうひとつ注目されているのが、韓国で開発中の細胞・遺伝子治療「TG-C」（Kolon TissueGene社）です。膝OA向けの世界初クラスの治療を目指しています。2つの後期試験で患者さんへの投与が完了しました。今後2年間経過を追い、2027年までにアメリカでの認可を目指しているとKolon社は発表しています。

15年以上の長期安全性データの一部は、2025年の世界学会で発表されました。日本国内でも、湘南鎌倉総合病院が2026年2月から、エクソソーム（細胞外小胞）を使った変形性膝関節症の臨床研究を国内で初めて開始しています。遺伝子や細胞を使った膝治療の選択肢は、確実に広がってきています。

【4】海外の臨床試験の動向：アメリカ・ヨーロッパと韓国CARTISTEM

海外でも、膝の軟骨を再生するための細胞治療や遺伝子治療の臨床試験が、いくつも進行中です。アメリカ食品医薬品局（FDA）やヨーロッパの規制当局（EMA）のもとで行われています。2025年2月には、アメリカのメイヨークリニックが膝OA向け遺伝子治療の第1段階試験を始めたと発表しました。関節に直接注射する方法の安全性を確認しています。

これらの臨床試験の情報は、公的な登録サイト（clinicaltrials.govやjRCT）で公開されています。試験の目的や参加条件も確認できます。患者さん自身が「科学的にきちんとした治療」と「未承認の自由診療」を見分ける手がかりになります。

韓国Medipost社の「CARTISTEM」も注目されています。以下のような特徴があります。

• 赤ちゃんのへその緒（臍帯血）から採れる幹細胞を使う
• ヒアルロン酸と組み合わせた製品
• 韓国ではすでに承認・販売中

2026年2月の報道によると、アメリカでの臨床試験も認可されました。2026年2月から、アメリカとカナダで後期試験が始まる予定です。軟骨再生を伴う「病気そのものを修正する治療薬」を目指しています。ヨーロッパでは、スイスのバーゼル大学が主導する「鼻の軟骨を使った膝の軟骨再生」の試験なども進行中です。

ただし、海外の複数のレビューでも、こう明記されています。「2026年4月時点で、アメリカFDAもヨーロッパEMAも、iPS細胞や遺伝子治療による膝軟骨再生を正式には承認していない」。SNSや一部のクリニックで宣伝される「幹細胞注射で軟骨が再生する」という治療の多くは、FDAやEMAが効果を認めたものではありません。自由診療の費用と、効果の裏付けを冷静に見極める必要があります。

【独自分析】いつから一般的な治療として受けられそうか

これまでの情報を整理すると、膝の再生医療は2026年4月時点で、大きく3つの段階に分けられます。

• すでに受けられる治療
• 2027〜2030年ごろに実用化が見込まれる治療
• 2030年以降を見据えた研究段階

すでに受けられる治療

自家培養軟骨ジャックです。基準を満たす整形外科で、保険診療として受けられます。対象は主にけがや離断性骨軟骨炎ですが、変形性膝関節症への適応拡大も進行中です。2024年に治験が終わり、2025年に一部変更の承認も受けました。

2027〜2030年ごろに実用化が見込まれる治療

以下の2つです。

• 韓国Kolon社のTG-C（2027年までにアメリカでの認可を目指している）
• アメリカGenascence社のGNSC-001（臨床試験の後期段階に進行予定）

どちらも、日本で保険適用になるにはさらに数年かかります。国内で受けられるのは、早くても2028年以降と予想されます。

2030年以降を見据えた研究段階

以下の技術です。

• 京都大学CiRAのiPS細胞由来軟骨
• エクソソーム治療
• 鼻軟骨を使った軟骨細胞移植

基盤技術は進んでいますが、保険診療になるには、製造コスト・品質保証・長期の安全性の3点で追加の検証が必要です。

患者さんが押さえておくべきこと

「あと数年で再生医療がすべて解決してくれる」と期待しすぎるのも、「再生医療は自分には関係ない」と諦めるのも、どちらも現実と違います。主治医と相談するときは、次の3点を順に考えると良いでしょう。

1. 運動療法・体重管理・薬物療法など、基本の保存療法をきちんと行っているか
2. ジャックなど既に承認された再生医療の条件を満たしているか
3. 公的に登録された臨床試験（jRCT/clinicaltrials.gov）に参加できるか

自由診療の幹細胞注射に数百万円を使う前に、この順番で考えることをおすすめします。

まとめ

2025〜2026年の膝軟骨再生医療は、「研究室の夢物語」から「現実の治療選択肢」へと、確実に前進しています。現時点での主な動きは以下のとおりです。

• 自家培養軟骨ジャック：国内1,900例超の実績。変形性膝関節症への適応拡大も進行中
• 韓国TG-C：2027年までにアメリカでの認可を目指して、追跡調査が進行中
• アメリカGNSC-001：FDAから画期的な治療法として認定を獲得
• 京都大学CiRAのiPS細胞軟骨：サルを使った研究で再生を実証

一方、2026年4月の時点で、アメリカFDAもヨーロッパEMAも、iPS細胞や遺伝子治療による膝軟骨再生は正式に承認していません。一般の患者さんが保険診療で受けられるようになるのは、早くても2028年以降と見込まれます。当面は、運動療法・体重管理・薬物療法などの保存療法が中心となります。

主治医と相談しながら、条件に合う方はジャックや登録された臨床試験を検討するのが、最も現実的な選択です。自由診療の幹細胞注射には慎重になりましょう。必ず、再生医療等提供計画や査読付き論文があるかを確認してから判断してください。

膝の健康は、一足飛びには良くなりません。日々の積み重ねと最新医療のバランスのなかで、少しずつ守られていくものです。

軟骨再生医療の歴史｜マイクロフラクチャーからMACIまでの30年

膝の軟骨を「再生する」という発想は、急に出てきたものではありません。1990年代から段階的に技術が進化してきた積み重ねがあります。最初の本格的な治療として広まったのが、マイクロフラクチャー法です。1994年ごろから整形外科で行われるようになりました。軟骨が欠けた部分の骨に小さな穴を開けて、骨髄から血液をしみ出させ、その中に含まれる幹細胞に修復を任せる方法です。

ただし、こうしてできる組織は本来の硝子軟骨（しょうししなんこつ、関節の表面を覆う本来の軟骨）ではなく、「線維軟骨」と呼ばれる別の組織です。すり減りに弱く、数年で再び痛みが出てくるケースが少なくないと報告されています。日本リハビリテーション医学会の総説でも、骨髄刺激法は手技が簡便である一方、長期成績に課題があると整理されています。

1994年、スウェーデンのBrittbergらが「自家培養軟骨細胞移植（ACI）」を世界で初めて報告しました。患者本人の軟骨を少量採り、研究室で増やしてから欠けた部分に戻すしくみです。ただし、初期のACIは培養した細胞を液体のまま膝に注入する方法だったため、細胞が漏れる合併症が3〜36%あったとされます。

そこで1996年、広島大学の越智光夫氏らがアテロコラーゲン（牛由来のコラーゲン）の中に細胞を埋め込み、立体的に培養する方法を開発しました。合併症率は0〜18%まで下がり、これが現在の自家培養軟骨ジャックの原型になります。日本で2012年に薬事承認された再生医療等製品「ジャック（JACC）」は、まさにこの技術の応用です。

海外では2000年代以降、コラーゲン膜の上で軟骨細胞を培養する「マトリックス誘導性自家軟骨細胞移植（MACI）」が普及しました。MACIは現在、米国食品医薬品局（FDA）の生物製剤承認を受けた唯一の膝軟骨細胞治療で、世界で約50本の論文と5本のランダム化比較試験で効果が確認されています。10年以上の長期追跡でも、マイクロフラクチャー法より患者報告アウトカム（WOMAC・KOOSなどの自己評価スコア）が良好という結果が複数報告されています。

こうした流れを整理すると、膝軟骨再生医療は次の3世代に分けられます。第一世代がマイクロフラクチャー法、第二世代がACI（液体細胞）、第三世代がアテロコラーゲンやコラーゲン膜を使った組織工学型のJACC・MACIです。そして第四世代として、iPS細胞や他家MSC、AAVベクター遺伝子治療など、これまで紹介してきた次世代技術が研究段階にあります。30年の歴史を踏まえると、再生医療は「ある日突然成立する魔法」ではなく、合併症と効果のバランスを少しずつ改善してきた地道な積み重ねの上に立っていることが分かります。

細胞ソース別比較｜自家軟骨・MSC・iPS細胞・エクソソーム

「再生医療」とひとくちに言っても、使う細胞や分子の種類によって、できることと限界が大きく違います。患者さんが治療を選ぶ前に、それぞれの特徴を整理しておきましょう。以下の表は2026年4月時点で国内外の主な細胞ソースをまとめたものです。

整理すると、本人由来の細胞を使う治療は安全性で先行し、他家細胞や分子製品は供給性で次世代を担う構図です。日経新聞の報道によれば、こうした再生医療を含む膝治療市場は世界で2兆円規模に拡大する見通しです。持田製薬や新興バイオベンチャーCellSeedも参入を進めており、選択肢は今後さらに増えていく見込みです。一方で、自由診療で広く使われる脂肪由来MSCの注射は、製造工程や臨床試験の透明性で承認製品とは大きな差があります。患者さん側で見分ける視点を持つことが欠かせません。

国内パイプライン｜大阪大学スキャフォールドフリーとセルソースのエクソソーム

京大iPS、JACCに続き、国内では複数の独自技術が後期試験〜臨床研究の段階に入っています。まず注目したいのが、大阪大学発の「スキャフォールドフリー三次元人工組織」です。大阪大学医学系研究科の発表によると、滑膜由来の他家間葉系幹細胞を立体的に培養し、足場材料を使わずにつくる人工軟骨組織です。株式会社ツーセル（広島）が実施企業として企業治験に参画し、中外製薬が支援する形で2025年11月に第III相臨床試験の第一症例が実施されました。膝関節軟骨損傷70例を対象とするランダム化比較試験で、対照群はマイクロフラクチャー法です。大学病院系のメガファーマ提携としては国内初のケースで、商業化に向けた幹細胞バンクも未来医療センター内に設けられています。

もうひとつが、湘南鎌倉総合病院が2026年2月に開始した「エクソソームによる変形性膝関節症の特定臨床研究」です。エクソソームは細胞から分泌される直径50〜150nmの小胞で、内部にmRNAやマイクロRNA、タンパク質などの情報伝達物質を含みます。間葉系幹細胞由来エクソソーム（MSC-exosome）は炎症抑制や軟骨保護作用が動物実験で示されており、海外でも臨床応用が始まりつつあります。湘南鎌倉総合病院のリリースによれば、本邦初のエクソソーム特定臨床研究としてjRCT（臨床研究実施計画・研究概要公開システム）に登録されています。

細胞そのものを使わない注射剤として、持田製薬は変形性膝関節症向けの「軟骨再生足場ゲル」の臨床開発を進めていると日経新聞が報じています。患者の細胞を体外で扱わず、関節腔内でゲル足場が周囲の細胞を呼び込むしくみで、培養施設を持たない一般の整形外科でも投与できる可能性があると期待されています。さらに新興のCellSeedや日本オラクルバイオなどが、温度応答性培養皿を使ったシート状軟骨など独自技術で承認申請を準備しています。

これらの国内パイプラインに共通するのは、保険診療を最終ゴールに据えていることです。自由診療の脂肪由来幹細胞注射と異なり、企業治験・特定臨床研究・PMDA審査というルートを踏み、PMDA医薬品医療機器情報配信サービスやjRCTで進捗が公開されます。実用化までの数年は、こうした公的データベースで自分の症状に合う臨床試験が募集されていないか定期的に確認するのが、最も現実的なアクションです。

費用と保険適用の現状｜JACCの自己負担と自由診療の相場

再生医療と聞くと「数百万円かかるのでは」と心配される方が多いですが、保険適用の有無で実際の負担はまったく異なります。2026年4月時点で、国内の主な治療の費用感を整理しておきましょう。まず最も実用化が進んでいる自家培養軟骨ジャックは、PMDAが薬事承認した再生医療等製品で保険診療として実施されます。J-TECの製品情報および日本整形外科学会の使用要件によれば、適応は2cm²以上の軟骨欠損で、保存療法に抵抗性のあるけが・離断性骨軟骨炎が中心でした。2025年5月に変形性膝関節症への適応拡大が承認され、2026年1月からは変形性膝関節症についても保険診療として実施可能になっています。

製品自体の薬価のほか、関節鏡下での軟骨採取、培養期間（約4週間）、その後の移植手術、術後リハビリテーションまでが一連の治療です。健康保険3割負担の場合、入院費を含めて自己負担は20〜40万円程度（高額療養費制度を適用すれば月8〜10万円程度）が一般的な目安です。医療機関や入院日数で変動するため、必ず事前に見積もりを確認してください。実施できるのは日本整形外科学会の使用要件を満たした医療機関のみで、学会ウェブサイトで施設一覧が公開されています。

一方、PRP（多血小板血漿）療法、APS（自己タンパク質溶液）療法、自由診療の脂肪由来幹細胞注射は、いずれも保険適用外の自由診療です。PRP療法は1回あたり10万円前後、APS療法は30万円前後、幹細胞注射は1関節あたり80〜200万円程度が全国相場とされます。これらは医療機関ごとに価格差が大きく、また回数や両膝同時投与で総額がさらに上がります。日本医科大学付属病院や大阪市立総合医療センターなどの公的病院ホームページでも、PRP療法の効果は患者の約60〜70%で実感されると説明される一方、エビデンスレベルは限定的と注意書きが添えられています。

海外で承認済みのMACI（Vericel社）は米国で1関節あたり約4万米ドル（約600万円）が請求例として知られていますが、日本では未承認のため個人輸入扱いになります。CartiHeal社のAgili-C実装も米国でのみ承認されており、国内で受けるには研究目的の臨床試験への参加に限定されます。費用面で最も現実的な選択肢は、まず保険診療のJACCの適応を満たすかを主治医に相談することです。それが難しい場合に限り、jRCTで募集中の臨床試験を探すか、保存療法を継続しつつ次世代治療の承認を待つという順番が、家計と効果のバランスから見て妥当です。

自由診療を選ぶ前のチェックリスト｜誇大広告に注意

SNSや街中の看板で「幹細胞で軟骨が再生」「注射1本で人工関節を回避」といった広告を目にする機会が増えました。しかし、海外複数のレビューでも明記されているように、2026年4月時点で米国FDAも欧州EMAも、iPS細胞や遺伝子治療、自由診療の脂肪由来幹細胞注射について「膝軟骨を再生する」効果を正式に承認した治療はありません。ジャックとMACIなど一部の自家軟骨細胞治療を除けば、ほとんどが研究段階です。自由診療を検討する前に、最低限以下の3点を確認してください。

1. 厚生局に提出された再生医療等提供計画があるか

日本では再生医療等安全性確保法により、第二種・第三種再生医療等を提供する医療機関は、認定再生医療等委員会の審査を経て厚生労働省（地方厚生局）に提供計画を届け出る義務があります。届け出がない医療機関での投与は違法です。厚生労働省ウェブサイトで提供医療機関の一覧が公開されており、計画番号と委員会名で検索できます。

2. 効果に関する査読付き論文があるか

「当院で〇〇例改善」という院内データは、科学的エビデンスとは別物です。第三者の専門家が審査するピアレビュー（査読）を通った論文が、PubMedやJ-STAGEなどの公的データベースで読めるかを確認しましょう。論文タイトルを医師に直接聞くのが最も早い方法です。曖昧な答えしか返ってこない場合は注意が必要です。

3. 公的な臨床試験登録があるか

jRCT（臨床研究実施計画・研究概要公開システム）またはClinicalTrials.govに登録された試験は、目的・参加条件・主要評価項目が事前に公開され、結果も最終的に公表されます。SNSや院内パンフレットで「臨床試験中」と書かれていても、これらに登録がなければ、客観的な検証が行われていない可能性があります。

加えて、医療広告ガイドラインでは「絶対安全」「100%治る」「他院との比較」「ビフォーアフター画像のみ」といった表現は禁止されています。こうした広告を目にしたら、所在地の保健所や消費生活センターに相談してください。再生医療は希望のある分野ですが、希望と過剰な期待は別物です。冷静な目を保つことが、結果的に膝の健康を守る最大の自衛策になります。